Nan dat 11 oktòb, 2024, Administrasyon Nasyonal Pwodui Medikal Lachin nan (NMPA) apwouve aplikasyon pou Nouvo Medikaman Envestigasyonèl (IND) pouInaticabtagene Autoleucel (Enjeksyon CNCT19), yon terapi selil CAR-T otològ ki vize CD19, pou trete tronbositopeni iminitè lupus eritemato sistemik (SLE - ITP). Sa a se premye IND pou Inaticabtagene Autoleucel apwouve pou maladi otoiminitè nan peyi Lachin.
Inaticabtagene Autoleucel se yon pwodui terapi selilè CD19 CAR-T, prezante ak yon scFv CD19 inik (HI19a) ak pwosesis fabrikasyon avanse. Inaticabtagene Autoleucel se premye pwodui CAR-T propriétaires ki vize CD19 ki fèt nan peyi Lachin, epi premye pwodui terapi selilè CAR-T komèsyalize pou B-ALL nan peyi Lachin. Inaticabtagene Autoleucel ap elaji aplikasyon li pou plizyè endikasyon, tankou r/r B-ALL pou granmoun, r/r DLBCL, r/r B-ALL pou timoun ak adolesan, ak divès maladi otoiminitè. NMPA te aksepte Nouvo Aplikasyon pou Medikaman (NDA) li a pou trete Lenfom Gwo Selil B ki Rechit oswa ki Refraktè an Septanm 2024.
LES se yon maladi otoiminitè sistemik, ki anjeneral lakòz domaj nan plizyè ògàn. Selil B anòmal ak otoantikò jwe yon wòl enpòtan nan patogenez LES. LES ka lakòz destriksyon twòp plakèt, sètadi SLE-ITP. SLE-ITP rive nan apeprè 16% nan pasyan Chinwa SLE yo, pifò nan pasyan SLE-ITP yo reponn trè mal a estewoyid, imunoinibitè, ak dwòg byolojik, epi souvan soufri gwo risk senyen ògàn, pandan ke siviv alontèm yo se byen pòv.
Nan mwa Jiyè ane sa a, prestijye 《The New England Journal of Medicine》pibliye yon etid "Anti-CD19 CAR T cells in refractory immune thrombocytopenia of SLE," ko-ekri pa Pwofesè Zeng Xiaofeng ak Pwofesè Li Mengtao nan Depatman Rimatoloji ak Pwofesè Zhou Daobin nan Depatman Ematoloji Lopital Kolèj Medikal Inyon Peking. Etid la te montre efikasite ak sekirite alontèm Inaticabtagene Autoleucel nan tretman SLE-ITP, mete aksan sou gwo potansyèl terapi selil CAR-T la.
An 2014, yon dam 38 an te resevwa yon dyagnostik LES e li te prezante ak proteinuri revèsib, atrit ak tronbositopeni pèsistan. Tretman anvan yo ak glikokortikoyid dòz segondè (pulsasyon metilprednisolòn), idroksiklorokin, globilin iminitè entravenoz, takrolimus, siklosporin A, sirolimus, rituximab, danazol, eltrombopag, ak tronbopoyetin imen rekombinan pa t soulaje tronbositopeni a. Konte plakèt yo te kenbe nan 10,000 a 20,000 pa milimèt kib epi evantyèlman li te tonbe anba 10,000 pa milimèt kib an Jiyè 2023.
Nan moman sa a, li te prezante ak purpura ak ekimoz sou manm li yo, anpoul san nan bouch, ak senyen jenjiv. Froti mwèl zo li a te montre myeloproliferasyon aktif ak pwoblèm nan matirasyon megakaryosit. Se sèlman prednizòn nan dòz ki ba (5 mg pa jou) ak idroksiklorokin (0.2 g pa jou) yo te administre nan mwa anvan perfusion selil CAR T yo. Lesafhérez otològ fre te itilize pou pwodui inati-cel. Yo te administre yon total 500,000 selil CAR T CD19 pou chak kilogram pwa kò apre pasyan an te sibi chimyoterapi lenfodepletif ak fludarabin (nan yon dòz 25 mg pou chak mèt kare sifas kò) pa jou nan jou -5, -4, ak -3 ak siklofosfamid (nan yon dòz 250 mg pou chak mèt kare) nan jou -5 ak -4 anvan terapi selil CAR T yo.
Apre enjeksyon Inaticabtagene Autoleucel la, kantite plakèt pasyan an te kontinye ogmante, li te jwenn yon repons klinik konplè, epi yo te sispann glikokortikoyid yo ak tout imunosupresè yo. Kounye a, pasyan an fondamantalman retounen nan lavi nòmal.
Kounye a, gen anpil lòt esè klinik CAR-T nan peyi Lachin, epi y ap chèche pasyan. Pou konsiltasyon sou nouvo medikaman ak teknoloji, ou ka kontakte Depatman Entènasyonal Lopital Onkoloji Rejyon Sid Beijing.
Nimewo Telefòn：4008803716
Email：myimmnet@163.com
REFERANS
1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743
Dat piblikasyon: 8 novanm 2024