Nan dat 20 Jiyè, Nouvo Aplikasyon pou Medikaman anAdministrasyon Nasyonal Pwodui Medikal Lachin nan (NMPA) te aksepte (NDA) pCAR-19B ki te devlope endepandamman pa Precision Biology. Pwodui sa a se premye pwodui CAR-T pou lesemi timoun nan peyi Lachin, yo itilize li pou trete pasyan ki gen laj 3-21 an ki gen lesemi lenfoblastik egi (ALL) ki rechit/refraktè CD19-pozitif.
Lesemi lenfoblastik egi (LLA) se youn nan timè malfezan ki pi komen nan timoun epi li se youn nan prensipal kòz mòtalite nan timoun ak adolesan. Terapi selilè reseptè antijèn chimerik (CAR-T) la te revolisyone tretman LLA selil B ki rechit/refraktè (R/R), avèk premye pwodwi ki apwouve pa FDA a, Kymriah (tisagenlecleucel) devlope pa Novartis, ki amelyore anpil to remisyon ak tan siviv.
pCAR-19B se yon pwodui selil CAR-T otològ ak yon fragman varyab monochèn (scFv) imanize optimize pou CD19 ki fèt pou adrese enkyetid sekirite.
Nan mwa novanm 2023, Administrasyon Nasyonal Pwodwi Medikal Lachin nan te akòde pCAR-19B "Deziyasyon Terapi Inovatè" pou trete B-ALL la.
Rezilta efikasite ak sekirite pCAR-19B nan yon esè klinik esansyèl ki enplike pasyan pedyatrik ak jèn adilt Chinwa ki gen ALL selil B R/R.te anonse nan66yèm Reyinyon Anyèl Sosyete Ameriken pou Ematoloji (ASH).
Metòd: Esè faz 2 sa a (NCT05334823) te yon etid miltisantrik, ouvè, ak yon sèl gwoup. Pasyan ki te gen laj ≥ 3 ak ≤ 21 an nan moman depistaj la ak CD19+ R/R B-ALL konfime te enkli. Objektif prensipal la se te to remisyon jeneral (ORR), defini kòm remisyon konplè (CR) plis CR ak rekiperasyon san enkonplè (CRi) nan lespas 3 mwa apre perfusion an.
Rezilta yo: Nan dat 18 avril 2024, 89 pasyan te enskri epi yo te sibi lesaferèz, avèk 64 pasyan ki te resevwa perfusion pCAR-19B. Pa te gen okenn ka echèk fabrikasyon. Pami pasyan ki te resevwa perfusion yo, 6.25% (4/64) te refraktè epi 93.75% (60/64) te rechute nan plizyè liy terapi anvan oswa transplantasyon selil souch allogeneik. Laj medyàn lan te 11 an (ant 3-21), epi 56.25% (36/64) te gason. Anplis de sa, 75% (48/64) nan pasyan yo te pote omwen yon jèn ki gen gwo risk. Chaj medyàn eksplozyon nan mwèl zo a (BM) nan kòmansman etid la te 58.3% (ant 5%-98%) ak yon gwo chay eksplozyon BM (≥50%) obsève nan 56.25% nan pasyan yo.
Nan yon swivi medyàn 211 jou (ant 35-750), pi bon ORR a te 90.63% (58/64), ak 78.13% nan pasyan yo (50/64) ki te rive jwenn CR e 12.5% nan pasyan yo (8/64) ki te rive jwenn CRi, depase efikasite pwodwi terapi komèsyal anti-CD19 CAR-T yo rapòte nan R/R B-ALL. 98.27% (57/58) nan pasyan ki gen ORR te rive jwenn maladi rezidyèl minimòm negatif (MRD)-remisyon negatif. ORR a nan 3 mwa te 76.56% (49/64). Dire medyàn repons lan (DOR) te 10.61 mwa (entèval konfyans 95% 7.66-20.96). Siviv jeneral medyàn lan (OS) te 23.92 mwa (entèval konfyans 95% 9.86-NR).
Sendwòm liberasyon sitokin (CRS) ak sendwòm newotoksisite ki asosye ak selil efèktè iminitè (ICANS) te rive nan 98.44% ak 50% pasyan yo, respektivman. CRS Grad ≥3 ak ICANS yo te obsève nan 29.69% ak 39.06% pasyan yo, respektivman. Dire medyàn CRS Grad ≥3 ak ICANS te 4 jou ak 3 jou, respektivman. Pa te gen okenn lanmò ki te atribiye a CRS oswa ICANS.
Konklizyon: Malgre yon gwo kantite blast BM ak yon gwo risk varyasyon jenetik, pCAR-19B te demontre gwo pousantaj remisyon, li te reyalize yon gwo pousantaj remisyon MRD-negatif, repons dirab, ak yon pwofil sekirite tolerab. Etid sa a reprezante premye esè klinik esansyèl sou B-ALL nan timoun nan yon popilasyon Azyatik, li ofri yon nouvo opsyon tretman pou pasyan pedyatrik ak jèn adilt Chinwa ki gen R/R B-ALL.
Kounye a, gen anpil lòt esè klinik CAR-T nan peyi Lachin, epi y ap chèche pasyan. Pou konsiltasyon sou nouvo medikaman ak teknoloji, ou ka kontakte Depatman Entènasyonal Lopital Onkoloji Rejyon Sid Beijing.
Nimewo Telefòn: 4008803716
Imèl:myimmnet@163.com
Referans
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5.https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
Dat piblikasyon: 22 novanm 2024